El primer fármaco contra el Parkinson para ralentizar o revertir la progresión de la enfermedad parece «prometedor»
Se está probando un nuevo medicamento para aliviar Enfermedad de Parkinson (EP) síntomas y, según se informa, se muestra prometedor.
El fármaco está diseñado para retardar o detener la progresión de la enfermedad en pacientes atacando las proteínas tóxicas que se acumulan en el cerebro, según el estudio publicado en la revista Nature Medicine el 20 de junio.
Los investigadores llevaron a cabo un ensayo de fase 1 controlado con placebo de un medicamento en investigación. medicamento de inmunoterapia llamado UB-312, prueba de seguridad, tolerabilidad e inmunogenicidad (fuerza de la respuesta inmune).
Los resultados del ensayo mostraron que el fármaco era en general seguro y bien tolerado por los pacientes como tratamiento modificador de la enfermedad de Parkinson.
Los investigadores afirmaron que, hasta donde saben, este es el primer informe que muestra un efecto positivo de una terapia en investigación de este tipo.
En un nuevo estudio, los pacientes de Parkinson informaron una mejora en el movimiento diario después de recibir UB-312. (iStock)
Actualmente no existe cura para el Parkinson, sólo medicamentos que tratan los síntomas.
«UB-312 está diseñado para modificar el curso de la enfermedad de Parkinson atacando la causa subyacente», dijo a Fox News Digital Lou Reese, cofundador de Vaxxinity, la compañía farmacéutica con sede en Texas que trabajó en el estudio.
El Centro Médico de la Universidad de Leiden en los Países Bajos, la Facultad de Medicina McGovern de la Universidad de Texas y la Clínica Mayo en Rochester, Minnesota, también ayudaron a realizar el estudio.
«En nuestro ensayo de fase 1Demostramos que UB-312 puede detener o incluso revertir el curso de la enfermedad al atacar con éxito la alfa-sinucleína agregada».
(La alfa-sinucleína es una proteína ácida que se acumula en el cerebro de los pacientes de Parkinson).
UB-312 se administra en forma de inyección, generalmente mediante dosis múltiples durante varios meses, anotó Reese.
«El tiempo y la ciencia nos ayudarán a determinar si este nuevo enfoque funcionará mejor».
Durante el ensayo, los pacientes con EP informaron una mejora en sus movimientos diarios después de recibir el nuevo fármaco.
Se encontró que el medicamento era seguro y bien tolerado en gente sana y los pacientes de Parkinson por igual, con sólo efectos secundarios mínimos que incluyeron dolores de cabeza y fatiga, según Reese.
El medicamento UB-312 se administra mediante inyección, generalmente mediante dosis múltiples durante varios meses. (iStock)
UB-312 actúa atacando la alfa-sinucleína, la «proteína dañina del Parkinson», y produciendo anticuerpos en contra, afirmó el investigador.
En el ensayo, 12 de 13 pacientes desarrollaron anticuerpos, lo que Reese describió como un «gran paso adelante en el tratamiento de la EP».
«Estos anticuerpos llegaron al cerebro e interactuaron con la proteína objetivo», dijo.
Según los resultados «prometedores» de la Fase 1, UB-312 pasará ahora a los ensayos de fase 2, centrándose en una población de pacientes más grande y optimizando la dosis, según Reese.
Los anticuerpos alfa-sinucleína «llegaron al cerebro e interactuaron con la proteína objetivo», dijo el investigador. (iStock)
«El objetivo final es desarrollar tratamientos eficaces que modifiquen la enfermedad y que puedan mejorar los resultados y brindar esperanza a las personas que viven con la enfermedad de Parkinson», añadió.
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«Esto es emocionante porque nos estamos enfocando en la causa raíz del Parkinson y no en los síntomas. Es el primer fármaco que lleva a un paciente de positivo a negativo».
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Algunos médicos, sin embargo, advirtieron que los pacientes de Parkinson no deberían hacerse ilusiones todavía.
«Las personas con Parkinson deben ser conscientes de que, aunque los hallazgos fueron interesantes, este fue sólo un estudio de seguridad, tolerabilidad e inmunogenicidad y, por lo tanto, queda un largo camino por recorrer para el desarrollo de este tratamiento», dijo Michael S. Okun, MD, Parkinson’s Foundation. asesor médico y director del Instituto Norman Fixel de Enfermedades Neurológicas del Salud de la Universidad de Floridadijo a Fox News Digital.
A los científicos les «preocupa» que este enfoque no mejore los resultados ni ralentice la progresión de la enfermedad, dijo un médico a Fox News Digital. (iStock)
Okun no participó en el estudio.
Las inyecciones parecieron «acelerar el sistema inmunológico», reconoció Okun, ya que los investigadores observaron la aparición de anticuerpos en las muestras de sangre de la mayoría de los participantes del estudio.
«La preocupación que muchos científicos tienen acerca de este enfoque es que puede que no mejore los resultados clínicos ni retrase la progresión de la enfermedad», añadió.
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«En 2022 se publicaron dos ensayos de anticuerpos similares de prasinezumab y cinpanemab en The New England Journal of Medicine, pero ninguno de esos ensayos logró alcanzar sus resultados primarios».
Okun concluyó que «el tiempo y la ciencia nos ayudará a determinar si este nuevo enfoque funcionará mejor».