La FDA otorga autorización de vía rápida a un nuevo fármaco para el síndrome de la persona rígida
Pacientes con síndrome de la persona rígida Están un paso más cerca de tener acceso a un nuevo tratamiento.
El nuevo fármaco de Kyverna Therapeutics, KYV-101, ha sido designado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) como Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT), anunció la compañía el lunes.
Un medicamento es elegible para la designación RMAT si está «destinado a tratar, modificar, revertir o curar una enfermedad grave o enfermedad potencialmente mortal o condición» y si «la evidencia clínica preliminar indica que el medicamento tiene el potencial de abordar necesidades médicas no satisfechas para dicha enfermedad o condición», según el sitio web de la FDA.
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Uno de los beneficios de RMAT es que Kyverna podrá trabajar en estrecha colaboración con la FDA para ayudar a respaldar el desarrollo, la revisión y la aprobación acelerados, según la empresa.
La decisión de la FDA se basó en resultados positivos de ensayos clínicos con pacientes, según un comunicado de prensa de la compañía.
A Carrie Robinette, a la izquierda, le diagnosticaron el síndrome de la persona rígida en 2023. La FDA nombró a KYV-101 como Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) el lunes. (Carrie Robinette; iStock)
El síndrome de la persona rígida, un trastorno neurológico poco común, afecta solo a una o dos personas por cada millón, incluidas La cantante Céline Dion.
La enfermedad puede tener un impacto devastador, causando rigidez muscular, dolor, espasmos y pérdida de movilidad.
Kyverna Therapeutics, con sede en Emeryville, Californiadesarrolló la nueva terapia con células CAR-T, KYV-101, con el objetivo de «reiniciar» los sistemas inmunes de los pacientes con enfermedades autoinmunes, según la compañía.
«Como médico dedicado a optimizar el diagnóstico y los tratamientos para pacientes con enfermedades autoinmunes desórdenes neurológicos«Estoy agradecida de poder presenciar y contribuir al avance de los tratamientos y los resultados de los pacientes con síndrome de la persona rígida a través de esfuerzos de investigación colaborativos con actores líderes en el campo y el apoyo de la supervisión de la FDA», dijo a Fox News Digital por correo electrónico la Dra. Amanda Piquet, directora del Programa de Neurología Autoinmune en el Campus Médico CU Anschutz en Aurora, Colorado.
Céline Dion compartió con el mundo su diagnóstico de síndrome de la persona rígida en diciembre de 2022. (Edward Berthelot/Imágenes GC/Imágenes Getty)
Piquet no participó en el desarrollo del KYV-101, pero sí participó en uno de los consejos asesores médicos.
Peter Maag, PhD, CEO de Kyverna, también comentó sobre el anuncio.
«Esta designación RMAT significa que la ciencia está de acuerdo en que acelerar este tratamiento podría salvar vidas».
«Kyverna se centra en apoyar a los pacientes y sus necesidades clínicas no satisfechas, creando ensayos clínicos centrados en el paciente para permitir el acceso a los últimos avances médicos en el espacio CAR-T para enfermedades autoinmunes», dijo Maag a Fox News Digital en una declaración escrita.
«Estamos orgullosos de poder investigar el potencial de una terapia segura y eficaz». tratamiento de larga duración que puede conducir a una remisión significativa y duradera para pacientes que padecen enfermedades autoinmunes como el SPS».
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Los pacientes también reaccionaron a la noticia con entusiasmo.
«Desde el momento en que supe lo que el tratamiento de Kyverna había hecho por el paciente con SPS en Alemania, mi sueño fue que la FDA lo aprobara rápidamente para que todos pudiéramos beneficiarnos», dijo Carrie Robinette, de 45 años, de San Diego, California, a Fox News Digital.
Un medicamento es elegible para la designación RMAT si está «destinado a tratar, modificar, revertir o curar una enfermedad o condición grave o potencialmente mortal» y si «la evidencia clínica preliminar indica que el medicamento tiene el potencial de abordar necesidades médicas no satisfechas para dicha enfermedad o condición», según el sitio web de la FDA. (REUTERS/Andrew Kelly/Foto de archivo)
Robinette, una Esposa de un marino y a su madre le diagnosticaron el síndrome de la persona rígida en la primavera de 2023.
«Esta designación RMAT significa que la ciencia está de acuerdo en que acelerar este tratamiento podría salvar vidas», añadió. «Estoy muy contenta por toda la comunidad de enfermedades autoinmunes».
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Durante los ensayos clínicos, 50 pacientes con enfermedades oncológicas y autoinmunes han sido tratados con KYV-101 en más de 15 lugares de Europa y Estados Unidos, según la compañía.
Kyverna ahora continuará recopilando datos de los ensayos de fase 2 del fármaco para el síndrome de la persona rígida, la esclerosis múltiple y la miastenia gravis.
Carrie Robinette, de 45 años, de San Diego, California, a la izquierda, y Corwyn Wilkey, de 44 años, que vive en Anchorage, Alaska, a la derecha, ambos viven con el síndrome de la persona rígida. (Carrie Robinette y Corwyn Wilkey)
También están en marcha ensayos de fase 1 y 2 para la esclerosis sistémica y el lupus.
«Estamos ansiosos por comenzar a generar datos de nuestros ensayo patrocinado «Para avanzar en el conocimiento sobre un posible restablecimiento inmunológico del sistema inmunológico del paciente», dijo Maag en el comunicado de la compañía.
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Piquet añadió: «El síndrome de la persona rígida tiene efectos devastadores que alteran la vida de los pacientes que sufren esta rara enfermedad autoinmune… Espero con interés los datos que surjan del ensayo KYSA-8, ya que este ensayo podría cambiar drásticamente el panorama del tratamiento del SPS».
Fox News Digital se comunicó con la FDA para obtener comentarios adicionales.