La terapia génica de Pfizer para la hemofilia A supera con éxito los ensayos de fase avanzada

Pfizer El miércoles dijo que su terapia genética experimental para un Trastorno genético poco común de la coagulación sanguínea tuvo éxito en un gran ensayo en etapa avanzadaallanando el camino para una posible aprobación.

El tratamiento para la hemofilia A podría convertirse en la segunda terapia genética de la compañía en ingresar al mercado estadounidense después de Beqvez, que fue despejado en abril para un tipo menos común de trastorno hemorrágico llamado hemofilia B.

Pfizer está co-desarrollando la terapia con Terapéutica Sangamocuyas acciones subieron más del 60% el miércoles tras la publicación de los datos. Las acciones de Pfizer se mantuvieron estables el miércoles.

Pfizer es una de las compañías farmacéuticas que invierten en el campo de rápido crecimiento de las terapias genéticas y celulares: tratamientos costosos y de una sola aplicación que se dirigen a la fuente genética o a la célula de un paciente para curar o alterar significativamente el curso de una enfermedad. Algunos expertos en salud del sector esperan que esas terapias reemplacen los tratamientos tradicionales de por vida que los pacientes toman para controlar las enfermedades crónicas.

La hemofilia A es una enfermedad crónica causada por la falta de una proteína de coagulación sanguínea llamada factor VIII. Sin la cantidad suficiente de esa proteína, la sangre no puede coagularse adecuadamente, lo que aumenta el riesgo de sangrado espontáneo y sangrado grave después de una cirugía. La afección se presenta en aproximadamente 25 de cada 100.000 nacimientos de varones en todo el mundo, dijo Pfizer en un comunicado, citando datos.

Pfizer afirmó que su tratamiento único redujo significativamente la cantidad de episodios de sangrado anuales en pacientes con hemofilia A moderadamente grave a grave después de 15 meses. La compañía afirmó que el medicamento también funcionó mejor que el tratamiento estándar actual para la enfermedad, que consiste en infusiones rutinarias que reemplazan la proteína del factor VIII.

«Para las personas que viven con hemofilia A, no se puede subestimar el impacto físico y emocional de la necesidad de prevenir y tratar episodios de sangrado mediante infusiones intravenosas o inyecciones frecuentes», dijo el Dr. Andrew Leavitt, investigador principal del ensayo, en una declaración.

Pfizer dijo que el estudio está en curso y que presentará datos adicionales en próximas reuniones médicas.

Si se aprueba, la terapia de Pfizer competirá con BioMarin FarmacéuticaEl tratamiento único Roctavian de BioMarin ha tenido una implementación lenta desde que obtuvo la aprobación en los EE. UU. el año pasado, lo que genera dudas sobre cuántos pacientes tomarían el medicamento de Pfizer si ingresa al mercado.

Según se informa, BioMarin considerando si vender o no su terapia para la hemofilia A, que cuesta 2,9 millones de dólares.