Pfizer retira del mercado medicamento contra la anemia falciforme

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¡Hola y feliz martes! Hoy, estamos analizando un movimiento impactante de Pfizer.

El gigante farmacéutico anunció la semana pasada que voluntariamente retirar su terapia contra la anemia falciformeOxbryta, de los mercados de todo el mundo, para sorpresa de médicos, pacientes e inversores.

He aquí por qué el medicamento es importante: Oxbryta es uno de al menos seis tratamientos para este trastorno sanguíneo hereditario. La droga ganó primero. aprobación acelerada de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. en 2019, que requiere más ensayos para confirmar sus beneficios para los pacientes.

Oxbryta fue una de las piezas centrales del proyecto de Pfizer. Adquisición de 5.400 millones de dólares de Global Blood Therapeutics en 2022.

La anemia de células falciformes hace que los glóbulos rojos se conviertan en medias lunas deformes que se atascan dentro de los vasos sanguíneos, lo que puede restringir el flujo sanguíneo y causar lo que se conoce como crisis de dolor. Afecta a aproximadamente 100.000 personas en Estados Unidos, muchas de las cuales son negras, según datos de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades.

La compañía dijo el miércoles que la decisión de retirar Oxbryta se basó en datos que mostraban un mayor riesgo de muertes y complicaciones en pacientes tratados con la píldora de una vez al día. en un liberarPfizer dijo que la «totalidad de los datos clínicos» sobre Oxbryta ahora indica que su beneficio general «ya no supera el riesgo» en la población de pacientes para la que está aprobado el medicamento.

Como parte de esa medida, Pfizer también suspenderá todos los estudios y programas de acceso relacionados con el tratamiento.

La FDA el sábado instó a los profesionales de la salud dejar de recetarle Oxbryta. La agencia también dijo que los pacientes y cuidadores deben comunicarse con su profesional de la salud para suspender el medicamento y comenzar otra opción de tratamiento.

Los reguladores europeos también dijeron el jueves que los pacientes en los ensayos tenían mayores tasas de crisis de dolor después de comenzar el tratamiento con Oxbryta que antes de tomarlo. Esos reguladores recomendaron suspender la autorización de comercialización del medicamento.

Todo eso puede parecer sencillo. Pero la retirada de Oxbryta genera preocupación.

Su repentina ausencia del mercado deja a los médicos, los pacientes con anemia falciforme y los defensores de los pacientes luchando por obtener más información sobre la decisión y orientación sobre lo que deben hacer a continuación, STAT reportado el viernes. Y aunque tomar Oxbryta podría poner a los pacientes en riesgo, no está del todo claro qué podrían experimentar si interrumpen abruptamente el tratamiento con el medicamento.

en un declaración La semana pasada, la Alianza Nacional de Centros de células falciformes instó a los pacientes a no dejar de tomar Oxbryta abruptamente. El grupo, que apoya a los centros de salud que administran tratamientos para el trastorno, instó a todos los pacientes que actualmente toman Oxbryta a programar una cita con su médico y desarrollar un plan para reducir gradualmente el medicamento.

La retirada de Oxbryta será un «golpe significativo» para los pacientes con anemia falciforme «que históricamente han estado desatendidos», escribió el analista de BMO Capital Markets Evan Seigerman en una nota de investigación la semana pasada.

El año pasado, la FDA aprobó dos terapias genéticas para tratar la enfermedad de células falciformes. una decisión histórica que dio esperanza a los pacientes que padecen esta debilitante enfermedad. Pero hasta ahora los funcionarios de salud han luchado por encontrar una manera de brindar acceso equitativo a los costosos tratamientos.

Farmacéutica Vértex‘ la terapia génica Casgevy cuesta 2,2 millones de dólares por paciente, y Biografía del pájaro azulEl tratamiento de Lyfgenia cuesta 3,1 millones de dólares por paciente.

Otras empresas como Farmacéutica Agios y Fulcro terapéuticos están desarrollando nuevos tratamientos experimentales para la anemia falciforme. En particular, algunos analistas de Wall Street dijeron que el retiro de Oxbryta por parte de Pfizer podría acelerar el cronograma de los ensayos clínicos de esos medicamentos rivales.

Si el medicamento experimental de Agios, mitapivat, muestra un beneficio en la reducción de las crisis de dolor en los ensayos clínicos, «anticipamos que esto permitirá una revisión regulatoria más fácil, especialmente ahora que tenemos en cuenta las mayores demandas de los pacientes que ya no pueden acceder al medicamento de Pfizer», dijo la analista Piper Sandler. dijo Christopher Raymond en una nota de investigación la semana pasada.

Mientras tanto, el impacto financiero de la retirada de Oxbryta es «algo modesto para una empresa del tamaño de Pfizer», dijeron los analistas de Guggenheim en una nota la semana pasada.

Dijeron que las ventas de Oxbryta han sido relativamente modestas para la empresa, ascendiendo a 328 millones de dólares el año pasado. Pero los analistas señalaron que se esperaba que las ventas de Oxbryta aumentaran a alrededor de 750 millones de dólares para finales de la década, citando estimaciones de consenso de FactSet.

La decisión de Pfizer probablemente generará dudas sobre la capacidad de la compañía para crecer hasta el final de la década, cuando se enfrente a varios vencimientos de patentes de medicamentos y «otros desafíos para sus actuales motores de crecimiento», según Guggenheim. Los analistas también dijeron que la retirada de Oxbryta plantea dudas sobre qué pasará con el otro tratamiento de Pfizer para la anemia falciforme que está en desarrollo, GBT-601.

Ese medicamento oral, que Pfizer también adquirió a través del acuerdo de Global Blood Therapeutics, se considera un sucesor a Oxbryta.

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El presidente del Comité de Finanzas del Senado, Ron Wyden, demócrata por Oregón, y el senador Mark Warner, demócrata por Virginia, el jueves presentó un proyecto de ley que tiene como objetivo establecer nuevos estándares de ciberseguridad «duros» dentro del sector de la salud.

Según la legislación propuesta, el Departamento de Salud y Servicios Humanos sería responsable de desarrollar y hacer cumplir nuevos estándares para planes de salud, proveedores, socios comerciales y cámaras de compensación. El proyecto de ley se denomina «Ley de Responsabilidad y Seguridad de la Infraestructura de Salud», según un comunicado.

Los datos de los pacientes son inherentemente sensibles y valiosos, lo que puede convertirlos en un objetivo atractivo (y a menudo lucrativo) para los malos actores. El número de ataques cibernéticos a la atención médica ha tenido una tendencia ascendente en los últimos 14 años, con un récord de 725 violaciones de datos reportadas el año pasado, según La revista HIPAA.

Hasta el 31 de agosto, la revista dijo que en 2024 se habían reportado 491 violaciones de datos de más de 500 registros médicos. ataque masivo de ransomware contra la cámara de compensación Change Healthcare que sacudió a la industria de la salud esta primavera.

Change Healthcare es propiedad de Grupo UnitedHealthy ofrece herramientas de gestión del ciclo de pagos e ingresos, así como otras soluciones como software de prescripción electrónica. La empresa procesa más de 15 mil millones de transacciones de facturación anualmente y 1 de cada 3 registros de pacientes pasa por sus sistemas, según su sitio web.

El 21 de febrero, UnitedHealth descubierto que los piratas informáticos comprometieron parte de los sistemas de tecnología de la información de Change Healthcare. UnitedHealth cerró los sistemas afectados, dejando a muchos médicos sin forma de surtir recetas o recibir pagos por sus servicios. Muchos proveedores tomaron miles de dolares de sus ahorros personales para mantener sus consultas a flote.

Andrew Witty, director ejecutivo de UnitedHealth testificó ante el Comité de Finanzas del Senado sobre el ataque de mayo, donde pidió disculpas a las personas afectadas. En una audiencia posterior esa tarde, Witty estimó que los datos de alrededor un tercio de los estadounidenses podría haberse visto comprometido.

«Megacorporaciones como UnitedHealth están reprobando Ciberseguridad 101 y, como resultado, las familias estadounidenses están sufriendo», dijo Wyden en un comunicado el jueves en el que anunciaba la legislación propuesta.

Los datos de los pacientes están protegidos por la Ley de Responsabilidad y Portabilidad del Seguro Médico, o HIPAAy las organizaciones pueden ser multadas por infracciones. Como parte del nuevo proyecto de ley, Wyden y Warner dijeron que eliminarían el límite existente sobre las multas de HIPAA para que los reguladores puedan obligar a las grandes empresas a adherirse a los nuevos estándares de ciberseguridad.

Aún queda un largo camino por recorrer antes de que esta legislación pueda convertirse en realidad. Debe pasar por ambas cámaras del Congreso y ser aprobado por el presidente antes de que pueda convertirse en ley.

Puedes leer una copia completa del texto legislativo aquí.

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