Ретроспективна анализа тврдњи о стопи компликација код пацијената који су подвргнути лечењу пароксизмалне ноћне хемоглобинурије

То је наслов мог недавни рад са коауторима Денисе Цлаитон, Глориан Иен, Линци Гееваргхесе, Иулин Схи Анем Вахеед. Апстракт је испод.

Увод
Пароксизмална ноћна хемоглобинурија (ПНХ) је ретка болест крви повезана са компликацијама које повећавају морбидитет, као што су тромбоза и хронична болест бубрега. Постоје ограничени подаци о компликацијама међу леченим пацијентима ван клиничких испитивања, посебно за пацијенте који су лечени равулизумабом.
Методе
Ова студија користи податке МаркетСцан тврдње да испита стопу компликација код пацијената који примају ПНХ терапију. Пацијенти са дијагностичком шифром ПНХ [International Statistical Classification of Diseases and Related Health Problems (ICD-10) diagnosis code: D59.5] између октобра 2015. и децембра 2020. године, старости ≥ 18 година на дан дијагнозе, који су имали ≥ 6-месечни период праћења континуираног уписа и ≥ 1 ПНХ индициран третман на или након прве дијагнозе ПНХ.
Резултати
Међу 211 пацијената са дијагнозом ПНХ који су лечени екулизумабом или равулизумабом у периоду од октобра 2015. до децембра 2020. године, најчешће компликације су били недостатак гвожђа (20,4% пацијената), артеријска емболија и тромбоза (16,1%) и хронична болест бубрега (11,8%). . Укупно, 44,1% пацијената имало је ≥ 1 компликацију.
Закључак
Велики број пацијената са ПНХ који се лече, а који су ипак доживели компликације, показује значајну незадовољену медицинску потребу. Потребна је даља анализа са већим узорцима и укључујући новије терапије, као што су пегцетацоплан и иптацопан, да би се у потпуности разумео обим и величина ове незадовољене потребе.

Можете прочитати цео рад овде.