Desafíos en la realización de evaluaciones económicas de medicamentos huérfanos en enfermedades raras – Economista de atención médica
¿Por qué es tan difícil estimar el valor de los medicamentos huérfanos indicados para el tratamiento de enfermedades raras? Hay una variedad de razones, pero una revisión del alcance realizada por Grand et al. (2024) proporciona un buen resumen de estos temas. Los desafíos clave incluyen tamaños de muestra pequeños para casi todos los parámetros y la falta de datos en general. Más específicamente, las cuestiones clave identificadas en el documento incluyen:
- Historia natural de la enfermedad.: Datos epidemiológicos poco claros (p. ej., incidencia, prevalencia), trayectorias poco claras de la enfermedad, retrasos frecuentes en el diagnóstico o diagnósticos erróneos; Desafíos para crear registros de enfermedades.
- Efectividad clínica. Los ensayos suelen ser de corta duración y con muestras pequeñas; pocos criterios de valoración sustitutos o mal validados; dificultad para comparar tratamientos debido a la heterogeneidad en los regímenes de tratamiento y diseños de estudios.
- Costos. Datos limitados sobre la carga económica de las enfermedades y los costos indirectos; La transferibilidad de las inferencias de costos entre estudios es un desafío debido a las variaciones entre países.
- Calidad de vida: Son pocos los estudios sobre CVRS y los que se realizan tienen un tamaño muestral pequeño; pocas métricas de calidad de vida específicas de la enfermedad; La CVRS se midió en momentos de tiempo limitados, lo que dificulta el mapeo de trayectorias no lineales de enfermedades; enfoque limitado en el cuidado informal
- Rentabilidad. Pocos estudios previos; numerosos sesgos (p. ej., sesgo de publicación, sesgo de patrocinio); transferibilidad limitada de los resultados de la ACE debido a resultados inconsistentes de diferencias entre entornos de atención médica; uso frecuente de suposiciones; no informar los supuestos de tasas de descuento; heterogeneidad de los parámetros de entrada; pocos datos de nivel de paciente
- Impacto presupuestario. Pocos estudios BIM publicados para una enfermedad determinada; uso frecuente de suposiciones no probadas; no informar la atención relacionada con las drogas
- Valor/reembolso. Los umbrales de la CEA específicos de cada país para enfermedades raras varían drásticamente entre países; los requisitos del marco de valores varían según el país; los precios de referencia pueden impedir los lanzamientos en países de bajos ingresos; El uso de ADMC puede superar algunas limitaciones del ACE, pero produce otras (p. ej., transparencia, coherencia entre tratamientos).
Para superar estas barreras, los autores proponen una serie de soluciones que incluyen trabajar directamente con grupos de defensa de pacientes, crear registros de enfermedades y considerar acuerdos de pago/riesgo compartido basados en resultados. Es útil trabajar con defensores de pacientes para recopilar datos y crear registros de enfermedades; por otro lado, si bien los pagos basados en resultados resolverían el problema de la incertidumbre, pueden tener un costo prohibitivo, ya que el costo en gran medida fijo de establecer y administrar estos acuerdos puede no valer la pena si se distribuye entre muy pocos pacientes.
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