La industria farmacéutica mundial no está invirtiendo en productos para la mayor carga de enfermedades humanas: ¿son las organizaciones sin fines de lucro una solución?

Aquí Yves. Esta publicación proporciona evidencia convincente de por qué administrar la atención médica, y en particular el desarrollo farmacéutico, sobre una base de mercado es una mala idea. Cabe preguntarse hasta qué punto los prejuicios conducen a descuidar enfermedades mortales que afligen a muchos millones… pero en zonas tropicales, estereotipadas como pobres. La publicación no menciona como posible factor que los inversores bursátiles consideren que los medicamentos que salvan vidas y que se venderían en grandes cantidades, pero significativamente en los países más pobres, son mucho menos atractivos que los medicamentos para tratar las dolencias de los ricos.

Por Payal Arya, Becario postdoctoral, Universidad de Bentley, Centro para la Integración de la Ciencia y la Industria y Fred Ledley, Profesor de Gestión y Ciencias Naturales y Aplicadas de la Universidad de Bentley y Director del Centro para la Integración de la Ciencia y la Industria de la Universidad de Bentley. Publicado originalmente en el sitio web del Instituto para el Nuevo Pensamiento Económico

La Organización Mundial de la Salud (OMS) estimados eso 1,7 mil millones personas de todo el mundo necesitan medidas para prevenir o tratar las enfermedades tropicales desatendidas (ETD), enfermedades que en conjunto representan hasta 200.000 muertes al año y una carga de morbilidad que asciende a cientos de miles de millones de dólares al año. Esta enorme necesidad médica insatisfecha refleja el enfoque de la industria farmacéutica global en el desarrollo de productos para los mercados estadounidenses, donde canales eficientes para la venta de productos y pocos límites en los precios de los medicamentos brindan a las empresas la oportunidad de obtener retornos sólidos de la inversión y ganancia. Sin embargo, los mercados estadounidenses representan menos del 4% de la carga mundial de enfermedades. La mayor carga de morbilidad está asociada con condiciones que prevalecen en los países de ingresos bajos y medianos, donde el mercado disponible suele ser inadecuado para justificar el costo de la inversión; un ejemplo clásico de fallo del mercado.

De 1975-1997Menos del 1% de los nuevos medicamentos aprobados en EE. UU. y la UE estaban indicados para enfermedades transmisibles tropicales. Una década después, desde 2000-2011sólo el 1% de las aprobaciones de nuevos medicamentos (Nuevas Entidades Químicas) estaban indicadas para las ETD, y sólo el 1% de todos los ensayos clínicos involucraban productos que podrían abordar esta necesidad médica no cubierta. A nuevo reporte en el British Medical Journal Open (BMJ Open) de la Centro para la integración de la ciencia y la industria en Universidad Bentley demuestra que esta tendencia continuó durante la década anterior a la COVID (2010-2019) con solo el 1,8% de los nuevos medicamentos indicados para enfermedades tropicales. El estudio BMJ Open demuestra además que, si bien la mitad de las aprobaciones de nuevos productos fueron para afecciones en el cuartil superior de la carga de morbilidad en EE. UU., no hubo asociación entre el número de aprobaciones de productos y las afecciones que más contribuyen a la carga global de morbilidad.

La teoría económica clásica postula un papel central para el gobierno en la rectificación de tales fallas del mercado a través de regulaciones, subsidios o inversiones públicas. Estas intervenciones están diseñadas de diversas formas para ajustar la base de costos para llevar productos al mercado o la estructura del mercado de manera que los retornos potenciales para la industria sean suficientes para justificar la inversión privada. Estos principios subyacen a una serie de políticas en Estados Unidos (y políticas análogas en la UE) destinadas a incentivar el desarrollo industrial de medicamentos con características que han hecho que la inversión industrial sea poco atractiva. Estos incluyen el Ley de medicamentos huérfanos para enfermedades raras y programas que brindan revisión acelerada de productos para “enfermedades graves” seleccionadas con atributos que hacen que el desarrollo sea relativamente desfavorable, incluidos programas especiales de revisión “por la vía rápida”, “innovadores”, “acelerados” y “prioritarios”. Estos programas reducen los requisitos, los plazos o los costos de desarrollo, brindan exenciones fiscales o crean subsidios indirectos (vales) para reducir el costo neto de desarrollo o brindar protección extendida de patentes para aumentar el potencial de mercado.

Los programas de medicamentos huérfanos y de revisión acelerada han cambiado drásticamente el panorama del desarrollo farmacéutico. Han ayudado a crear más de 500 productos para enfermedades “huérfanas” desde 2000, y casi el 60% de todas las aprobaciones entre 2010 y 2019 aprovecharon al menos una designación para revisión “acelerada”. Si bien estas políticas fueron diseñadas principalmente para abordar necesidades no satisfechas en los mercados estadounidenses, la FDA ha emitido guía sobre el solicitud de estas políticas para incentivar el desarrollo de productos para las ETD, y un programa, el “Programa de vales de revisión de prioridad de enfermedades tropicales”, se centra directamente en este tipo de enfermedades.

Pero el análisis crítico del BMJ Open no sólo muestra que, a pesar de esas orientaciones, sólo se han logrado escasos avances en el desarrollo de productos para las enfermedades con mayor carga de morbilidad, y que los programas de revisión acelerada pueden en realidad estar empeorando las cosas. Con el apoyo de fondos del INET, el estudio examinó 387 medicamentos aprobados entre 2010 y 2019 y encontró que a 207 de ellos se les concedió una designación de “revisión prioritaria”. Sin embargo, sólo siete de ellos se centran específicamente en las enfermedades tropicales. No menos preocupante es que la investigación encontró una asociación negativa entre los medicamentos designados para revisión acelerada y la carga de enfermedad asociada con las afecciones para cuyo tratamiento fueron aprobados. Por lo tanto, los programas de revisión acelerada pueden estar reduciendo preferentemente los costos de desarrollo de condiciones con menor carga de morbilidad, haciendo potencialmente que las inversiones para abordar las cargas de morbilidad más significativas sean aún menos atractivas y exacerbando aún más la falla del mercado.

¿Qué iniciativa podría rectificar esta situación? Una variedad de entidades sin fines de lucro y Asociaciones Público-Privadas (APP) han surgido para abordar esta necesidad insatisfecha. Estos incluyen una serie de asociaciones de desarrollo de productos (PDP) se centraron explícitamente en el desarrollo de medicamentos, vacunas o diagnósticos para enfermedades prevalentes en países de ingresos bajos y medianos. Ejemplos de este tipo de asociaciones son la Alianza Mundial para la Tuberculosis (Alianza contra la tuberculosis), Medicamentos para la Malaria Venture (MMV), y Iniciativa sobre medicamentos para enfermedades desatendidas (DNDI). Estas entidades obtienen capital principalmente a través de financiación gubernamental y contribuciones filantrópicas y normalmente dependen de asociaciones o contratos con el sector privado para el desarrollo de productos.

Una encuesta sobre la financiación de la investigación sobre productos para enfermedades desatendidas realizada por Investigación de curas políticas ha identificado más de 60 mil millones de dólares en financiación total para el desarrollo de productos relacionados con “enfermedades desatendidas” (sin incluir el coronavirus) entre 2007 y 2022. Contrariamente a la percepción popular de que estas iniciativas han sido impulsadas por la filantropía privada, los datos muestran que el 66% del financiamiento provino de instituciones públicas (gobierno): el 20% de fuentes filantrópicas y el 13% de la industria.

El dinero financió 13.700 millones de dólares para investigación básica sobre enfermedades desatendidas; 13.600 millones de dólares para nuevos medicamentos; y 21.500 millones de dólares en vacunas durante estos 16 años. Sin embargo, el estudio BMJ Open solo pudo identificar dos nuevas aprobaciones de medicamentos en el período de 2010 a 2019 para enfermedades tropicales que fueron patrocinadas por PDP. Uno fue la Pretomanid aprobada en 2019, desarrollada por TB Alliance; el otro fue la Moxidectina aprobada en 2018, desarrollada por el Desarrollo de medicamentos para la salud global. (Tenga en cuenta que el estudio BMJ Open no incluyó vacunas).

Esto lleva a una pregunta crucial: ¿Puede el sector sin fines de lucro proporcionar la potencia necesaria para abordar la carga global de morbilidad?

de forma integral estudiar Del sector global sin fines de lucro, el fallecido Lester Salamon y sus colaboradores definieron el “amplio sector sin fines de lucro” como el que comprende “entidades que son organizaciones formales que tienen un carácter institucionalizado; constitucionalmente independiente del Estado y autónomo; sin distribución de beneficios; e involucrando cierto grado de voluntariado” y documentó sus crecientes recursos financieros, empleo e impactos. Esta investigación atribuye el crecimiento del sector sin fines de lucro en las últimas décadas a la adopción generalizada del “consenso neoliberal” de que muchos servicios sociales podrían brindarse de manera más eficiente y efectiva a través de asociaciones con el sector privado (incluyendo organizaciones con y sin fines de lucro). entidades) que por el gobierno o los mercados solos. Es significativo que esta investigación también mostró que, contrariamente a la percepción popular, el sector sin fines de lucro no recibía apoyo principalmente de la filantropía, que proporcionaba sólo el 11% del apoyo financiero a las empresas sin fines de lucro a nivel mundial (datos de 22 países, para 1995), sino que que los ingresos de las actividades comerciales proporcionaron el 49% del apoyo financiero y el gobierno proporcionó el 40%.

La panoplia de entidades sin fines de lucro comprometidas a abordar la carga global de las enfermedades desatendidas a través de la promoción, la educación y la investigación, la salud o los servicios sociales relacionados con las enfermedades desatendidas están dentro de la corriente principal de actividades tradicionales sin fines de lucro identificadas por Salamon y sus colaboradores. También se podría argumentar que las PDP centradas en el descubrimiento, desarrollo o comercialización de nuevos productos farmacéuticos no son conceptualmente diferentes de otras organizaciones sin fines de lucro involucradas en la comercialización de bienes o servicios en los sectores de salud o educación. La pregunta, sin embargo, es si los modelos de negocios sin fines de lucro realmente pueden rectificar las fallas del mercado que han llevado a una escasez de productos para enfermedades desatendidas.

En nuestra opinión, la característica crucial de las entidades sin fines de lucro no es la ausencia de ganancias, sino más bien el hecho de que tienen característicamente prohibido distribuir recursos en efectivo a los accionistas. Desde 2010, las empresas biofarmacéuticas públicas (con fines de lucro) han distribuido casi 1,6 billones de dólares en efectivo a los accionistas a través de dividendos o recompras de acciones, lo que representa aproximadamente el 16% de sus ingresos totales, una cantidad ligeramente mayor que su beneficio total (ingresos netos). Por lo tanto, si bien la ausencia de distribuciones de efectivo a los accionistas podría contribuir a reducir los precios de los medicamentos o lograr un retorno de la inversión, la magnitud del efecto no está clara. Incluso destinar todo ese dinero a la investigación tal vez no conduzca a un salto cuántico en la producción de los medicamentos que más urgentemente necesitan los pobres del mundo.

Las organizaciones sin fines de lucro tienen más probabilidades que las empresas con fines de lucro de atraer filantropía para apoyar el desarrollo de productos o tratamientos. Los datos disponibles sugieren, sin embargo, que las contribuciones filantrópicas representan una fracción menor de los recursos de capital necesarios para abordar las enfermedades desatendidas. Tampoco hay evidencia de que las entidades sin fines de lucro se beneficien sustancialmente de bienes o servicios donados o con descuento, o de que las empresas sin fines de lucro puedan desarrollar sistemáticamente nuevos productos de manera más eficiente o a un costo menor que las empresas con fines de lucro.

Las organizaciones sin fines de lucro también podrían enfrentar sus propios problemas peculiares. Dado que es probable que la mayoría de las actividades de PDP estén exentas de impuestos, es posible que las iniciativas sin fines de lucro no se beneficien de programas de incentivos gubernamentales que reduzcan las cargas impositivas corporativas o proporcionen créditos fiscales, a menos que dichos beneficios puedan venderse. Por lo tanto, no es evidente que el modelo financiero de las empresas sin fines de lucro realmente aborde las fallas del mercado que enfrentan las enfermedades desatendidas. El hecho de que dos de los siete medicamentos para las enfermedades tropicales descritos en el reciente artículo de BMJ Open hayan sido desarrollados por organizaciones sin fines de lucro (TB Alliance, MDGH) sugiere que se necesita más investigación para comprender estos modelos de negocios y el papel que pueden desempeñar para abordar el problema. carga global de enfermedades humanas.