El primer medicamento para la enfermedad hepática NASH ya está aquí, y habrá más por venir

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¡Buen día! Millones de estadounidenses con un objetivo común y potencialmente forma de enfermedad hepática potencialmente mortal pronto tendrá acceso a la primer tratamiento por la condición.

En una decisión histórica el jueves, la Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó Farmacéutica Madrigal‘droga’Rezdiffra,» para ser utilizado junto con dieta y ejercicio. La compañía espera que el medicamento esté disponible próximo mes con un alto precio de $47,400 por año antes de seguros y otros reembolsos.

Entonces, ¿por qué es tan importante esta aprobación?

En primer lugar, las personas que padecen esta enfermedad necesitan urgentemente un tratamiento. Rezdiffra es aprobado específicamente para tratar pacientes con esteatohepatitis no alcohólica, o NASH, que también tienen cicatrices hepáticas de moderadas a avanzadas.

Algunos especialistas han comenzado a llamar a esta afección esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica, o MEZCLApara evitar un lenguaje potencialmente estigmatizante.

MASH es una forma grave de enfermedad hepática caracterizada por acumulación excesiva de grasa e inflamación. Puede provocar cicatrices en el hígado y, en casos más graves, insuficiencia hepática o cáncer. La afección suele asociarse con otros problemas de salud, como presión arterial alta, diabetes tipo 2 y obesidad.

Aproximadamente entre 6 y 8 millones de personas en EE. UU. tienen MASH con cicatrización hepática de moderada a avanzada, según un estudio. estimar citado por la FDA.

La aprobación de la agencia también es importante porque significa que Madrigal ha tenido éxito en un área donde varios otros fabricantes de medicamentos han tenido éxito. fallido – o todavía están intentando romper.

Eso le da a Madrigal una ventaja en un mercado que podría ser enorme: la industria MASH podría valer casi 26 mil millones de dólares para 2032 en Estados Unidos, Francia, Alemania, Italia, España, Reino Unido y Japón, según una estimación de la firma de análisis de datos GlobalData.

El fármaco de Madrigal está estableciendo el estándar de eficacia y seguridad para el tratamiento MASH, al tiempo que abre la puerta a medicamentos aún en desarrollo.

Hay un detalle importante en la aprobación que podría ser un buen augurio para todo el espacio MASH: la FDA no exige que los pacientes se realicen una biopsia de hígado para determinar su elegibilidad para el medicamento de Madrigal.

Eso se refiere a un procedimiento en el que un médico extrae un pequeño trozo de tejido hepático de un paciente para poder examinarlo bajo un microscopio en busca de signos de daño o enfermedad.

«La ausencia del requisito de biopsia hepática en la etiqueta de Rezdiffra debería impulsar las acciones de biotecnología» de las empresas que desarrollan tratamientos MASH y «potencialmente acelerar y ampliar el acceso de los pacientes», escribió el analista de William Blair, Andy Hsieh, en una nota el viernes.

Hay un puñado de empresas de biotecnología con tratamientos MASH experimentales prometedores:

Pero la pregunta para todas esas empresas es hasta qué punto una exitosa clase de medicamentos llamados GLP-1 dominará el mercado de MASH.

Los GLP-1 funcionan imitando una hormona producida en el intestino para suprimir el apetito de una persona y regular el azúcar en sangre.

Incluyen Novo NordiskEl medicamento para bajar de peso Wegovy y el tratamiento para la diabetes Ozempic. Eli LillyLas respectivas inyecciones para la diabetes y la pérdida de peso, Zepbound y Mounjaro, también forman parte de esta clase, pero se dirigen a una hormona adicional llamada GIP.

• Novo Nordisk está estudiando semaglutida, también conocida como Wegovy y Ozempic, en un juicio de última etapa para el tratamiento de MASH.
• Eli Lilly liberado datos positivos a mitad de etapa en tirzepatida, también conocida como Zepbound y Mounjaro, para el tratamiento de MASH, y espera presentar datos completos de ese ensayo a finales de este año.
• Zelanda farmacéutica y Boehringer Ingelheim publicó datos positivos en la etapa intermedia de un medicamento experimental llamado sobrevodutide en pacientes MASH. Las empresas también están estudiando el tratamiento en ensayos de última fase como tratamiento para la obesidad. El tratamiento activa el GLP-1 y otra hormona llamada glucagón.
• merck está estudiando una droga llamada efinopegdutida en ensayos de mitad de etapa. El tratamiento activa el GLP-1 y otra hormona llamada glucagón.

El estratega de acciones de atención médica de Mizuho, ​​Jared Holz, escribió en un correo electrónico a los inversores el viernes que la adopción de GLP-1 es un factor que será «clave con respecto a la tesis más amplia de NASH».

Dijo que esto se debe a que «no tenemos ninguna duda de que el uso de terapias para bajar de peso reducirá en gran medida la grasa del hígado y esperaríamos que muchos médicos (al menos los de atención primaria) optaran por las BPL primero, antes de derivar a los pacientes a especialistas».

Wegovy, Ozempic, Zepbound y Mounjaro ya son caros, alrededor de 1.000 dólares al mes, o alrededor de 13.000 dólares al año, antes de seguros y otros reembolsos. Pero eso sigue siendo mucho menos que el precio anual de casi 50.000 dólares del medicamento de Madrigal.

Probablemente tengamos una mejor idea de cómo será el panorama de los medicamentos MASH durante el próximo año, y de cuán grande será la amenaza del GLP-1, ¡así que estad atentos a nuestra cobertura!

No dude en enviar cualquier consejo, sugerencia, idea de historia y datos a Annika en annikakim.constantino@nbcuni.com.

Mientras corría por el piso de exhibición para reunirme con ejecutivos de compañías como microsoft, Googlesistemas épicos, Cuidado de la salud GE, Fuerza de ventas Y más aún, el tema era literalmente difícil de evitar. Pasé junto a una muestra aleatoria de alrededor de 40 proveedores en la conferencia, por ejemplo, y alrededor del 75% de ellos tenían la palabra «IA» en un lugar destacado en sus stands.

Se esperaba la popularidad de la IA en HIMSS. Como mencioné en el boletín de la semana pasada, también se robó el show en la conferencia del año pasado. Pero este año, la conversación sobre el papel de la IA en la atención sanitaria había madurado. En lugar de discutir aplicaciones de largo alcance y a largo plazo de la tecnología, la mayoría de mis conversaciones giraron en torno a cómo se está probando y utilizando en la práctica.

El caso de uso más popular con diferencia fue documentación clínica ambientalque surgió una y otra vez. Las herramientas de documentación clínica ambiental permiten a los médicos registrar de forma consensuada sus visitas a los pacientes, y esas conversaciones se transforman automáticamente en notas clínicas y resúmenes utilizando IA.

Empresas como Nuance Communications, Abridge y Suki de Microsoft han desarrollado estas capacidades, que según ellos ayudarán a reducir las cargas de trabajo administrativas de los médicos y priorizarán conexiones significativas con los pacientes.

Las tareas administrativas son un problema importante para los médicos en todo el sistema de salud de EE. UU., ya que son uno de los principales impulsores del agotamiento, según un estudio. encuesta publicada por Athenahealth en febrero. Como resultado, los sistemas de salud tienen mucho interés en herramientas como la documentación clínica ambiental que podrían ayudar a reducir esta carga administrativa.

Organizaciones como Stanford Health Care y UCI Health, con sede en California, anunciaron en HIMSS que están implementando herramientas de documentación clínica ambiental en todas sus empresas. Dado que la automatización de la documentación no afecta directamente los diagnósticos o la atención de los pacientes, espero que veamos muchos anuncios similares en todo el país este año. Es una forma más fácil y menos riesgosa para que los sistemas de salud implementen IA generativa a escala.

Muchas de las empresas con las que hablé se están sumergiendo en más aplicaciones de IA de diagnóstico y orientadas al paciente, pero creo que pasará un tiempo antes de que veamos a médicos y enfermeras utilizando ampliamente la tecnología para respaldar sus decisiones de tratamiento.

No dude en enviar cualquier consejo, sugerencia, idea de historia y datos a Ashley a ashley.capoot@nbcuni.com.