La FDA aprueba la terapia génica Beqvez de Pfizer para el tratamiento de la hemofilia B
Pavlo Gonchar | Cohete ligero | imágenes falsas
La Administración de Alimentos y Medicamentos el viernes aprobado PfizerEl tratamiento para una genética rara. desorden sangranteconvirtiéndolo en el de la empresa primera terapia genética para obtener autorización en los EE. UU.
La agencia luz verde el medicamento, que se comercializará como Beqvez, para adultos con enfermedades de moderadas a graves hemofilia B que cumplen ciertos requisitos.
El tratamiento estará disponible con receta médica para pacientes elegibles este trimestre, dijo a CNBC un portavoz de Pfizer. Tiene un elevado precio de 3,5 millones de dólares, sin incluir seguros ni otros reembolsos, añadió el portavoz, lo que lo convierte, con diferencia, en uno de los medicamentos más caros de Estados Unidos.
Más de 7.000 personas en Estados Unidos viven con la debilitante condiciónque afecta predominantemente a los hombres, según un grupo de defensores. La afección es causada por niveles insuficientes de un cierta proteína que ayuda a que la sangre forme coágulos para detener el sangrado y sellar heridas. Sin esa proteína, llamada factor IX, los pacientes con hemofilia B tienen moretones con facilidad y sangran con más frecuencia y durante períodos más prolongados.
Beqvez es un tratamiento único diseñado para permitir que los pacientes produzcan factor IX por sí mismos y prevengan y controlen las hemorragias. En un ensayo de última etapa, el fármaco fue superior al, a menudo, engorroso tratamiento estándar para la hemofilia B, que implica la administración de la proteína varias veces a la semana o al mes a través de las venas.
«Muchas personas con hemofilia B luchan con el compromiso y la alteración del estilo de vida de sus actividades habituales. [factor IX] infusiones, así como episodios de sangrado espontáneo, que pueden provocar daño doloroso en las articulaciones y problemas de movilidad», dijo el Dr. Adam Cuker, director del Programa Integral y de Trombosis por Hemofilia de Penn, en un informe de Pfizer. liberar el viernes.
El fármaco de Pfizer «tiene el potencial de ser transformador para los pacientes apropiados al reducir la carga médica y del tratamiento a largo plazo», añadió Cuker.
La aprobación es un gran paso para Pfizer, que está tratando de recuperar su equilibrio tras la rápida caída de su negocio de Covid el año pasado. la empresa es apostando fuerte por los medicamentos contra el cáncer y tratamientos para otras áreas de enfermedades para ayudar a mejorar su negocio.
Pfizer es una de varias empresas que invierten en el campo de rápido crecimiento de las terapias genéticas y celulares. Son tratamientos únicos y de alto costo que se dirigen a la fuente genética o a la célula del paciente para curar o alterar significativamente el curso de una enfermedad. Algunos expertos en salud esperan que las terapias celulares y genéticas reemplacen los tratamientos tradicionales de por vida que las personas toman para controlar las enfermedades crónicas.
Pfizer obtuvo los derechos para producir y comercializar Beqvez de Spark Therapeutics en 2014.
La compañía ofrece a los pagadores un programa de garantía para cubrir a los pacientes que reciben Beqvez, dijo un portavoz a CNBC. Pfizer espera que ese programa ofrezca «protecciones financieras al asegurar contra el riesgo de falla de eficacia», agregaron.
La terapia génica competirá con la de CSL Behring, con sede en Australia. Hemgenixun tratamiento similar que obtuvo la aprobación de la FDA para la hemofilia B en 2022. Ese medicamento tiene un precio de lista similar de 3,5 millones de dólares en EE. UU., antes de seguros y otros reembolsos.
En particular, algunos expertos en salud han dicho que los altos costos y los problemas logísticos, entre otros factores, han limitó la absorción de Hemgenix y otra terapia génica aprobada para la hemofilia A, más común.
Pfizer también busca la aprobación de la FDA para su anticuerpo experimental, marstacimab, para tratar la hemofilia A y B. La compañía también está desarrollando una terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno genético que hace que los músculos se debiliten gradualmente.